Un médicament contre Alzheimer ciblant la protéine tau franchit une première étape en phase 2
Un médicament expérimental contre Alzheimer ciblant la protéine tau affiche des résultats préliminaires encourageants. Les données détaillées seront présentées lors du principal congrès annuel du domaine.
La tau est une protéine qui joue un rôle structurel dans les cellules cérébrales saines. Dans la maladie d'Alzheimer, elle s'agrège en ce que l'on appelle des enchevêtrements neurofibrillaires : des amas torsadés qui perturbent le fonctionnement des neurones et conduisent finalement à leur mort. La plupart des thérapies approuvées contre Alzheimer ciblent jusqu'ici l'amyloïde, une autre protéine qui s'accumule au cours de la maladie. La tau représente une cible alternative.
Ce qu'a examiné l'étude
Biogen a conduit un essai clinique de phase 2 avec le diranersen, un traitement conçu spécifiquement pour cibler la tau. En mai 2026, la société a annoncé des résultats positifs. Les chercheurs présenteront les données détaillées le 14 juillet à l'Alzheimer's Association International Conference. L'ampleur de l'effet et les mesures de résultats précises ne sont pas encore disponibles publiquement.
Les études de phase 2 visent à évaluer la sécurité du traitement et à fournir un premier signal d'efficacité. Elles sont plus petites que les essais de phase 3 requis pour une autorisation réglementaire. Ces résultats restent donc préliminaires.
La tau, nouvelle cible thérapeutique dans la maladie d'Alzheimer
L'intérêt scientifique pour la tau comme cible thérapeutique est en plein essor. Les thérapies ciblant l'amyloïde ont montré qu'elles pouvaient éliminer cette protéine, mais le bénéfice clinique pour les patients est resté limité pour bon nombre d'entre elles. Cela a orienté l'attention vers la tau et d'autres mécanismes impliqués dans Alzheimer.
Le diranersen appartient à la classe des oligonucléotides antisens : de courtes séquences de matériel génétique capables de bloquer la production d'une protéine spécifique. Cette approche a également été utilisée dans d'autres maladies du cerveau, comme l'amyotrophie spinale.
La progression du diranersen vers une phase 3 dépendra des détails communiqués lors du congrès. Pour la communauté Alzheimer au sens large, cette présentation de données constitue l'un des moments les plus attendus de l'année.
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