Un nouveau médicament réduit la perte musculaire dans l'amyotrophie spinale
Un médicament récemment approuvé est le premier à cibler directement le mécanisme à l'origine de la fonte musculaire dans l'amyotrophie spinale. Et la biologie sous-jacente rejoint des questions plus larges sur le vieillissement musculaire.
L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie rare dans laquelle les cellules nerveuses de la moelle épinière dégénèrent et les muscles s'affaiblissent progressivement. Les traitements existants ciblent le gène SMN2, qui contribue à produire une protéine maintenant partiellement en vie ces cellules nerveuses. Un nouveau médicament, Isembyld, adopte une approche différente : il inhibe la myostatine, une protéine qui freine activement la croissance musculaire.
Ce que l'essai a montré
La Food and Drug Administration américaine a approuvé Isembyld sur la base d'un essai clinique mené chez des enfants et de jeunes adultes atteints de SMA, déjà traités par une thérapie ciblant SMN2. Les chercheurs rapportent que les patients du groupe Isembyld ont amélioré leurs capacités motrices après un an, tandis que ceux du groupe placebo ont régressé. Cette différence est statistiquement significative.
Le médicament est approuvé pour les adultes et les enfants de deux ans et plus, déjà sous traitement ciblant SMN2. La combinaison semble plus efficace que chaque traitement pris séparément.
Pertinence pour le vieillissement
L'inhibition de la myostatine intéresse depuis longtemps les chercheurs qui cherchent à contrer la perte musculaire liée à l'âge, appelée sarcopénie. Avec l'âge, la masse musculaire diminue, en partie parce que le système qui freine la croissance musculaire devient de plus en plus dominant. La question de savoir si l'inhibition de la myostatine est sûre et efficace chez des personnes vieillissantes sans maladie musculaire reste ouverte.
L'approbation d'Isembyld démontre toutefois que l'inhibition de la myostatine peut être cliniquement efficace chez l'être humain. C'est une preuve de concept pertinente pour les recherches sur le muscle en général. Une nuance s'impose néanmoins : les patients atteints de SMA ne constituent pas un modèle représentatif du vieillissement normal.
Termes à explorer : myostatin inhibition muscle preservation ageing | spinal muscular atrophy SMN2 combination therapy | sarcopenia myostatin clinical trials