Des cellules souches reprogrammées pour produire des protéines protectrices à vie
Des chercheurs ont reprogrammé des cellules souches sanguines pour qu'elles fabriquent en continu des protéines protectrices, potentiellement pendant toute la durée de vie d'un patient. La technique ouvre la voie à un type de traitement radicalement nouveau, non seulement contre les maladies infectieuses, mais aussi pour toute situation où l'organisme ne produit pas suffisamment de molécules essentielles.
Le principe de base est d'une grande simplicité. Les cellules souches de la moelle osseuse se renouvellent en permanence et produisent toutes les cellules sanguines, y compris les lymphocytes B, les cellules immunitaires responsables de la fabrication des anticorps. Si l'on modifie génétiquement une cellule souche pour qu'elle génère des lymphocytes B produisant un anticorps spécifique, on crée en quelque sorte une usine biologique permanente au cœur de l'organisme. Un seul traitement, en théorie, pour un effet à vie.
Dans cette nouvelle étude, des chercheurs ont réussi à modifier des cellules souches pour qu'elles produisent des lymphocytes B porteurs d'anticorps puissants et à large spectre contre le VIH, le paludisme et la grippe. Ce sont trois maladies infectieuses pour lesquelles aucun vaccin satisfaisant n'existe encore. Ces anticorps dits largement neutralisants, que seule une poignée de personnes fabriquent naturellement, pourraient désormais être « installés » chez n'importe qui. C'est là quelque chose que la vaccination classique n'a jusqu'ici pas réussi à accomplir.
Au-delà des vaccins
La portée de cette technique dépasse largement le cadre des maladies infectieuses. La même plateforme pourrait théoriquement fournir d'autres protéines que l'organisme ne produit pas en quantité suffisante : des enzymes absentes dans certaines maladies métaboliques héréditaires, ou des molécules de régulation qui diminuent avec l'âge. Dans le contexte de la longévité, c'est une piste sérieuse. Certains chercheurs envisagent déjà de concevoir des protéines protectrices capables de ralentir le vieillissement cellulaire ou de réduire les processus inflammatoires.
La technologie en est encore à ses débuts. L'étude a été menée sur des modèles animaux, et le chemin vers une application clinique chez l'être humain est long. Des questions de sécurité se posent : une modification génétique permanente des cellules souches n'est pas facilement réversible en cas de problème. Des interrogations subsistent aussi sur l'immunogénicité, c'est-à-dire le risque que le système immunitaire du patient réagisse contre les anticorps ainsi produits. Sans oublier le défi technique d'introduire efficacement les instructions génétiques dans les bonnes cellules souches.
Une plateforme, pas un médicament
Les chercheurs insistent sur le fait qu'ils ont conçu une plateforme, et non un médicament spécifique. Cette distinction est importante. Une plateforme est adaptable et extensible d'une façon qu'un médicament isolé ne peut pas être. Une fois la sécurité et l'efficacité démontrées, les mêmes principes pourraient s'appliquer à des dizaines de pathologies différentes. La question est de savoir quand, et pour qui, cette étape pourra être franchie.