Des cellules souches sanguines reprogrammées en gardiens permanents de l'organisme
Des chercheurs ont reprogrammé des cellules souches sanguines pour qu'elles produisent en continu des protéines protectrices, potentiellement pendant toute la vie d'un patient. Cette technique ouvre la voie à une nouvelle classe de traitements, non seulement contre les maladies infectieuses, mais aussi pour les situations où l'organisme ne fabrique pas en quantité suffisante certaines molécules indispensables.
Le principe de base est élégant. Les cellules souches de la moelle osseuse se renouvellent en permanence et donnent naissance à toutes les cellules sanguines, y compris les cellules immunitaires qui fabriquent des anticorps, les lymphocytes B. Modifier génétiquement une cellule souche pour qu'elle produise des lymphocytes B capables de générer un anticorps spécifique revient à installer une usine biologique permanente au cœur de l'organisme. Un seul traitement, en théorie, pour un effet à vie.
Dans cette étude, les chercheurs ont réussi à modifier des cellules souches afin qu'elles génèrent des lymphocytes B porteurs d'anticorps puissants et à large spectre contre le VIH, le paludisme et la grippe. Ces trois maladies infectieuses n'ont encore aucun vaccin pleinement efficace. Ces anticorps dits « largement neutralisants » ne sont normalement produits spontanément que par une poignée d'individus. Ils pourraient désormais, en principe, être intégrés à n'importe qui. C'est quelque chose que la vaccination classique n'a pas encore réussi à accomplir.
Pourquoi cela dépasse la simple question vaccinale
La portée de cette technique s'étend bien au-delà des maladies infectieuses. La même plateforme pourrait, en théorie, délivrer d'autres protéines que l'organisme ne produit pas en quantité suffisante. Des enzymes absentes dans certaines maladies métaboliques héréditaires, par exemple, ou des molécules régulatrices qui diminuent avec l'âge. Dans une perspective de longévité, cela compte : certains chercheurs envisagent déjà de concevoir des protéines protectrices capables de ralentir le vieillissement cellulaire ou de freiner l'inflammation chronique.
La technologie en est encore à ses débuts. L'étude a été menée sur des modèles animaux, et le chemin vers une utilisation clinique chez l'être humain est long. Des questions de sécurité demeurent : une modification génétique permanente des cellules souches n'est pas facile à annuler en cas de problème. Des interrogations portent aussi sur l'immunogénicité, c'est-à-dire le risque que le système immunitaire du patient réagisse contre les anticorps produits. S'y ajoute le défi fondamental d'acheminer efficacement les instructions génétiques dans les bonnes cellules souches.
Une plateforme, pas un médicament
Les chercheurs soulignent que ce qu'ils ont mis au point est avant tout une plateforme, pas un médicament spécifique. Cette distinction est importante : une plateforme est adaptable et extensible d'une façon qu'un médicament isolé ne peut pas être. Une fois la sécurité et l'efficacité démontrées, les mêmes principes pourraient s'appliquer à des dizaines de maladies différentes. La question est de savoir quand, et pour qui, ce pas sera réellement franchi.