Repair Bio cible le cholestérol libre dans le foie

Le principal candidat médicament de l'entreprise s'appelle REP-0004. Il cible le foie, où une accumulation de cholestérol libre à l'intérieur des cellules provoque des dommages. Ce mécanisme diffère de celui de la plupart des médicaments contre le cholestérol existants, qui réduisent avant tout le cholestérol LDL dans le sang.

Le raisonnement est le suivant : le cholestérol libre présent dans les cellules du foie contribue à l'inflammation systémique et à l'athérosclérose (le dépôt de plaques dans les vaisseaux sanguins). En réduisant ce cholestérol au niveau cellulaire, l'entreprise cherche à intervenir plus tôt dans le développement de la maladie. Les chercheurs de Repair Bio ont obtenu le statut de médicament orphelin auprès de la FDA, ce qui accélère le développement clinique.

Des essais cliniques prévus pour 2027

L'entreprise vise le lancement d'essais cliniques chez l'humain au premier semestre 2027. Des études de toxicité et des données précliniques complémentaires doivent être finalisées avant cette échéance.

Cette démarche s'inscrit dans une tendance plus large dans le domaine de la longévité : plutôt que de gérer les symptômes, éliminer les causes. D'autres entreprises poursuivent des stratégies similaires, comme l'élimination du cholestérol oxydé dans les cellules spumeuses (des macrophages gorgés de déchets lipidiques) à l'intérieur des parois des vaisseaux sanguins.

Ce qui distingue cette approche

Le fait de cibler le foie plutôt que les vaisseaux est remarquable. Le foie est le régulateur central du métabolisme du cholestérol. Une intervention à ce niveau pourrait avoir des effets plus larges que le traitement local des plaques dans les vaisseaux.

Le mécanisme est solidement étayé sur le plan biologique, et le statut de médicament orphelin offre à l'entreprise des ressources supplémentaires pour en apporter la preuve. C'est la phase clinique qui dira si REP-0004 est efficace et sans danger.

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