Une injection de reprogrammation épigénétique montre des signaux préliminaires dans le glaucome
Le glaucome endommage le nerf optique et provoque une perte de vision irréversible. Un nouveau traitement tente d'inverser ce processus en réinitialisant l'âge biologique des cellules. Les premiers résultats chez l'être humain sont désormais disponibles.
Life Biosciences a publié des données intermédiaires issues d'un essai de phase 1 portant sur ER-100, administré en une seule injection dans l'œil de patients atteints de glaucome à angle ouvert. Il s'agit de la forme la plus courante de la maladie : une pression oculaire trop élevée endommage progressivement le nerf optique. L'essai visait à évaluer la sécurité et la tolérance du traitement, pas son efficacité.
ER-100 délivre trois facteurs de transcription – des protéines qui contrôlent quels gènes sont actifs dans une cellule – regroupés sous le nom OSK, via un vecteur viral. Leur expression est ensuite activée pendant huit semaines grâce à un antibiotique oral quotidien, la doxycycline. L'idée centrale est que l'expression d'OSK ramène l'état épigénétique des cellules vers un profil plus jeune. Cette approche est connue sous le nom de reprogrammation épigénétique.
Ce que montrent les données
Trois participants ont reçu la dose la plus faible. Tous trois ont toléré le traitement jusqu'au jour 56. Aucun effet indésirable grave n'a été directement attribué à ER-100. Les effets secondaires signalés étaient liés à la procédure d'injection, aux corticoïdes associés ou à des pathologies préexistantes.
Chez deux des trois participants, des signaux préliminaires d'amélioration ont été observés lors des tests du champ visuel – c'est-à-dire l'étendue de ce qu'une personne perçoit sans bouger les yeux, mesurée en décibels. Chez chacun de ces deux participants, au moins 28 % des points mesurés dans le champ visuel se sont améliorés de plus de 4 dB. Les chercheurs soulignent qu'il s'agit d'une étude de phase 1. Les résultats sont donc préliminaires et ne permettent pas d'établir l'efficacité du traitement.
Prochaines étapes
Sur la base des données de sécurité, le comité indépendant de surveillance des données a recommandé de passer au niveau de dose supérieur. L'essai est toujours en cours. Des études plus larges et contrôlées devront déterminer si la reprogrammation épigénétique pourrait un jour constituer un traitement viable pour les maladies oculaires.
Envie d'approfondir toi-même ?
Recherche par exemple :
- epigenetic reprogramming optic nerve
- OSK transcription factors cell rejuvenation
- gene therapy glaucoma phase 1