Le virus utilisé en thérapie génique peut provoquer des tumeurs chez certains patients
Le virus le plus couramment utilisé pour introduire des gènes chez les patients était longtemps considéré comme sûr. Une série de cas montre désormais qu'il peut provoquer un cancer dans certaines situations.
De petits virus appelés virus adéno-associés servent à introduire une copie fonctionnelle d'un gène défectueux chez des patients. Ils sont utilisés notamment contre l'amyotrophie spinale, une grave maladie musculaire. Des milliers de patients dans le monde ont été traités avec des thérapies géniques fondées sur ces virus.
Les scientifiques ont débattu pendant des années pour savoir si les AAV pouvaient provoquer un cancer. Les chercheurs et les cliniciens qui ont décrit ces cas estiment que les données de cette année sont suffisamment solides pour trancher la question : oui, les AAV peuvent provoquer des tumeurs dans certains cas.
Quelle est l'ampleur du risque ?
La fréquence du phénomène et les facteurs qui déterminent le risque n'ont pas encore été établis. Les données proviennent d'une série de cas rapportés, et non d'une étude systématique dans une population représentative. Le risque tumoral doit être mis en balance avec le bénéfice de la thérapie génique elle-même, qui est vitale pour certaines maladies.
Un neurologue de l'University of Rochester a indiqué que ces nouvelles conclusions modifieront le calcul pour certains patients, en mentionnant explicitement ceux atteints d'amyotrophie spinale. Les chercheurs espèrent désormais mieux comprendre dans quelles circonstances et pourquoi les AAV peuvent être tumorigenèse – c'est-à-dire capables de déclencher des tumeurs – afin de concevoir des variants plus sûrs.
Et maintenant ?
Ces conclusions ne s'appliquent pas de la même façon à toutes les thérapies géniques. Les applications les plus à risque et les moyens de réduire ce risque dans la conception des thérapies de prochaine génération font l'objet de recherches en cours. Des discussions réglementaires sur la manière d'évaluer et de communiquer ce risque ont déjà débuté.
Termes de recherche pour aller plus loin : adeno-associated virus tumour risk, gene therapy cancer risk, viral vector integration cancer